Naukowcy z Wydziału Medycyny Katza na Temple University przeprowadzili badanie przedkliniczne, w którym wykazali, że nowatorskie leczenie oparte na edycji genów, zwane EBT-001, bezpiecznie i skutecznie usuwa SIV, wirusa podobnego do HIV, z genomów naczelnych.
EBT-001 to terapia genowa oparta na CRISPR-Cas9, która celuje w i usuwa SIV z komórek i tkanek, w których wirus się ukrywa. W badaniu przedklinicznym, którego wyniki zostały opublikowane w czasopiśmie Gene Therapy, naukowcy podawali EBT-001 dożylnie 10 szympansom, które były wcześniej zainfekowane SIV.
Po 3 – 6 miesiącach od podania leku naukowcy przeprowadzili analizy tkanek zwierząt. Wyniki wykazały, że EBT-001 był szeroko rozpowszechniony w organizmach zwierząt i że skutecznie usuwał SIV z wszystkich znaczących rezerwuarów wirusa. Ponadto lek był dobrze tolerowany przez zwierzęta, nie wykazując żadnych toksycznych skutków.
„Nasze badanie potwierdza bezpieczeństwo i skuteczność EBT-001 w usuwaniu SIV z genomów naczelnych” – powiedział dr Kamel Khalili, główny autor badania i dyrektor Centrum Neurowirusologii i Edycji Genów na Wydziale Medycyny Katza na Temple University. „To badanie jest ważnym krokiem w kierunku opracowania terapii genetycznej, która może być stosowana w leczeniu HIV u ludzi.”
EBT-001 jest obecnie w fazie badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych. Badanie jest prowadzone przez firmę Excision Biotherapeutics, Inc., która opracowała lek.
