Choroby rzadkie

Siedem obiecujących leków na choroby rzadkie oczekujących na zatwierdzenie w 2025 roku

Adam Kuzdraliński245

Z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich, który obchodzimy 28 lutego, warto zwrócić uwagę na nowe terapie znajdujące się w końcowej fazie procesu zatwierdzania. Choroby rzadkie, dotykające mniej niż 65 osób na 100 000 według definicji Światowej Organizacji Zdrowia, stanowią szczególne wyzwanie dla naukowców i firm farmaceutycznych ze względu na małą populację pacjentów, co utrudnia prowadzenie […]

Czytaj więcej

Nowe Terapie Genowe Mogą Rewolucjonizować Leczenie Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a

Adam Kuzdraliński114

7 września obchodzimy Światowy Dzień Świadomości Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a. Choroba ta, dotykająca jedno dziecko na 5000, prowadzi do osłabienia mięśni. Objawy u niemowląt, takie jak trudności w wchodzeniu po schodach czy biegu, stają się z czasem coraz bardziej nasilone. Choroba jest również powiązana z kardiomiopatią, problemami z oddychaniem i opóźnieniem w rozwoju. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a […]

Czytaj więcej