terapia genowa

Metoda prime assembly umożliwia wstawianie dużych fragmentów DNA do genomu bez pęknięć dwuniciowych

A22617

Zespół naukowców z Ohio State University i University of Massachusetts Chan Medical School opracował nową strategię edycji genomu nazwaną prime assembly (PA), która pozwala na wstawianie fragmentów DNA o długości do 11 tysięcy par zasad do genomu komórek ssaków — bez wywoływania pęknięć dwuniciowych (double-strand breaks, DSB). Metoda rozbudowuje technikę twin prime editing (twinPE): liniowe […]

Czytaj więcej

Modyfikacje komórek poprawiają dostarczanie edytorów genomu

A22336

Naukowcy z Whitehead Institute for Biomedical Research we współpracy z Broad Institute of MIT and Harvard opracowali metodę przeszukiwania całogenomowego (genome-wide screening) w komórkach producenckich zmodyfikowanych cząstek wirusopodobnych (engineered virus-like particles, eVLP). Metoda ta pozwoliła zidentyfikować geny wpływające na wydajność wytwarzania eVLP — niereplikujących się nośników opartych na białkach wirusowych, które służą do dostarczania narzędzi […]

Czytaj więcej

Miniaturowy enzym CRISPR edytuje genom z wydajnością ponad 80%

A22344

Zespół naukowców z University of Texas at Austin we współpracy z firmą Metagenomi Therapeutics opracował zmodyfikowany wariant kompaktowego enzymu CRISPR o nazwie Al3Cas12f RKK, który osiąga skuteczność edycji genomu przekraczającą 80%, a w przypadku jednego z badanych loci — nawet 90%. Kluczową zaletą nowego narzędzia jest jego niewielki rozmiar (400–700 aminokwasów), co pozwala na umieszczenie […]

Czytaj więcej

Syntetyczne super-wzmacniacze umożliwiają precyzyjną immunoterapię glejaka

A22362

Zespół naukowców z Uniwersytetu w Edynburgu i UCL Cancer Institute opracował syntetyczne super-wzmacniacze (synthetic super-enhancers, SSE) — zaprojektowane konstrukty regulatorowe, które selektywnie aktywują ekspresję genów terapeutycznych w komórkach macierzystych glejaka wielopostaciowego (glioblastoma multiforme, GBM). SSE wykorzystują sieci transkrypcyjne kontrolowane przez czynniki transkrypcyjne SOX2 i SOX9, charakterystyczne dla komórek nowotworowych, co pozwala na precyzyjne ukierunkowanie terapii. […]

Czytaj więcej

INSTALL — nowa metoda integracji dużych genów bez reakcji immunologicznej

A22420

Naukowcy z Harvard Medical School opracowali metodę INSTALL (integration through nucleus-synthesized template addition of large lengths), która umożliwia bezpieczne wstawianie dużych fragmentów DNA do genomu człowieka bez użycia wektorów wirusowych. Kluczem do sukcesu jest zastosowanie kolistych jednoniciowych cząsteczek DNA (circular single-stranded DNA), które omijają wrodzoną odpowiedź immunologiczną komórek — problem dotychczas ograniczający terapie genowe oparte […]

Czytaj więcej