Naukowcy z Whitehead Institute for Biomedical Research we współpracy z Broad Institute of MIT and Harvard opracowali metodę przeszukiwania całogenomowego (genome-wide screening) w komórkach producenckich zmodyfikowanych cząstek wirusopodobnych (engineered virus-like particles, eVLP). Metoda ta pozwoliła zidentyfikować geny wpływające na wydajność wytwarzania eVLP — niereplikujących się nośników opartych na białkach wirusowych, które służą do dostarczania narzędzi edycji genomu do komórek docelowych. Wyłączenie genu MAF1, kodującego represor transkrypcji zależnej od polimerazy RNA III, zwiększyło ekspresję RNA naprowadzających (guide RNA) i ich ładowanie do cząstek, co przełożyło się na wyższą wydajność edycji. Co istotne, zmodyfikowane komórki producenckie okazały się uniwersalne — poprawę efektywności zaobserwowano dla różnych typów edytorów genomu oraz kilku niezależnych systemów dostarczania opracowanych przez inne zespoły badawcze. Wyniki badania, opublikowane w Nature Communications, mogą przyspieszyć rozwój terapii genowych opartych na dostarczaniu edytorów genomu za pomocą cząstek wirusopodobnych.
Źródła:
Ly D., Jang H., Goel A., Singh A., Raguram A., Genome-wide screening reveals producer-cell modifications that improve virus-like particle production and delivery potency, Nature Communications, 2026. DOI: 10.1038/s41467-026-71925-8