Amerykańska FDA zatwierdziła lek Avlayah (tividenofusp alfa) firmy Denali Therapeutics – pierwszą terapię zespołu Huntera zdolną do adresowania neurologicznych powikłań choroby. Fierce Pharma Lek wykorzystuje innowacyjną platformę TransportVehicle, która pozwala białku terapeutycznemu przekraczać barierę krew-mózg dzięki wiązaniu z receptorem transferyny. W badaniu klinicznym fazy 1/2 Avlayah wykazał 91% redukcję poziomu siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym po 24 tygodniach leczenia – to przełom w terapii chorób rzadkich i otwiera drogę dla nowej klasy leków biologicznych przenikających do mózgu.
Źródło: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-neurologic-manifestations-hunter-syndrome